Resumen del estudio (inglés)
(interquartile range = 8.5-14); 11 patients were ambulatory. No patients experienced a serious adverse event related to sirolimus administration. Seven patients developed elevated triglyceride or cholesterol levels and began omega-3 supplementation. None of the patients receiving sirolimus prophylaxis experienced ALI compared with 3 of the 14 patients (21%) infused prior to implementation of the sirolimus protocol. Sirolimus prophylaxis appears to be safe and well-tolerated in DMD patients receiving DMR. While not statistically significant, these results suggest that further study of sirolimus prophylaxis
Traducción al español (IA · NME)
ANTECEDENTES:
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad genética progresiva que afecta principalmente a los músculos esqueléticos y cardíacos. La administración de sirolimus, un inmunosupresor, ha sido propuesta como una estrategia para mitigar complicaciones durante el tratamiento de reemplazo muscular (DMR).
MÉTODOS:
Se realizó un estudio para evaluar la seguridad y tolerabilidad de la profilaxis con sirolimus en pacientes con DMD sometidos a DMR. Se incluyeron pacientes que recibieron sirolimus y se compararon con un grupo histórico que no recibió la profilaxis. Se monitorizaron eventos adversos y niveles de lípidos en sangre.
RESULTADOS:
Once pacientes fueron ambulatorios. Ningún paciente experimentó un evento adverso grave relacionado con la administración de sirolimus. Siete pacientes desarrollaron niveles elevados de triglicéridos o colesterol y comenzaron la suplementación con omega-3. Ninguno de los pacientes que recibieron profilaxis con sirolimus experimentó lesión pulmonar aguda (ALI), en comparación con 3 de los 14 pacientes (21%) infundidos antes de la implementación del protocolo de sirolimus.
CONCLUSIONES:
La profilaxis con sirolimus parece ser segura y bien tolerada en pacientes con DMD que reciben DMR. Aunque no es estadísticamente significativo, estos resultados sugieren que se justifica un estudio adicional de la profilaxis con sirolimus.
Traducción automática para apoyo de lectura. Para uso clínico recomendamos consultar el texto original publicado.
Detalles bibliográficos
- Autores: Siddiqui Z, Neumann S, Guillen D, Patel R, Cox R, Burnette WB
- Publicado en: Human gene therapy
- PMID: 42552850
- DOI: 10.1177/10430342261472609
